R茅utiliser des m茅dicaments pour traiter des maladies rares
Le processus de découverte d'un nouveau médicament, du laboratoire au chevet du patient, est très coûteux, en particulier pour les maladies qui touchent seulement un nombre restreint de personnes. Par conséquent, la plupart des maladies génétiques rares ne disposent pas de traitements établis, malgré leur gravité.
Un nouveau processus rapide pour réutiliser des médicaments existants…
Les chercheurs du laboratoire du professeur Vladimir Katanaev ont mis au point un nouveau processus spécialement adapté aux maladies rares, qui accélère la découverte de traitements efficaces tout en réduisant le temps et les coûts associés au développement de nouveaux médicaments à partir de zéro. Cette approche innovante permet aux chercheurs d'identifier les défauts moléculaires, puis de tester le potentiel thérapeutique de milliers de médicaments déjà utilisés en clinique pour d'autres pathologies, débouchant ainsi sur une réutilisation de médicaments.
Le nouveau processus permet d'identifier rapidement les défauts moléculaires impliqués, puis de trouver des médicaments déjà utilisés en clinique pour corriger ces défauts.
… a été appliqué avec succès à une encéphalopathie rare
L'équipe de recherche a appliqué sa nouvelle approche à une encéphalopathie rare touchant les enfants, qui provoque des convulsions et des déficiences intellectuelles dues à des mutations du gène YWHAG. Les chercheurs ont découvert que la protéine concernée, la protéine mutante 14-3-3γ, présentait une interaction fortement réduite avec ses protéines partenaires. Après avoir passé au crible environ 3 000 médicaments approuvés, ils ont identifié quatre candidats potentiels capables de restaurer l'interaction déficiente et de traiter potentiellement l'encéphalopathie.
Même si des recherches supplémentaires in vivo sont nécessaires, cette nouvelle stratégie globale est très prometteuse pour les patients atteints de maladies génétiques rares qui disposent actuellement de options thérapeutiques limitées.