Des th茅rapies g茅niques et cellulaires s没res, rapides et accessibles
Soigner la dégénérescence maculaire liée à l’âge et empêcher la cécité reste aujourd’hui complexe. Grâce à un financement exceptionnel de la Fondation Gelbert, un nouveau projet vise à introduire la thérapie génique et cellulaire dans la routine clinique pour permettre une meilleure prise en charge. Il réunit le groupe de recherche en ophtalmologie expérimentale (OpEx) à la Faculté de médecine de l’UNIGE et aux HUG, dirigé par la Pre Gabriele Thumann et la Dre Martina Kropp, et un groupe de recherche du Leibniz Institute for Photonic Technologies (Leibniz-IPHT) spécialisé en spectroscopie et imagerie, dirigé par le Prof. Iwan Schie. Si leurs résultats sont concluants, ils pourront être étendus à d’autres domaines dans la médecine personnalisée.
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Les thérapies géniques utilisant les cellules consistent à modifier génétiquement des cellules puis de les transplanter pour restaurer les fonctions d'organes malades. Si leur potentiel est immense, et ce dans de nombreux domaines comme les cancers ou les maladies entraînant la perte de la vue, la complexité de la production et des contrôles qualité a jusqu’ici limité leur utilisation. Le défi réside dans le fait que chaque cellule se comporte différemment, tout comme chaque être humain est unique et, par conséquent, les différents lots de médicaments composés de cellules vivantes sont également différents. Contrairement aux pilules fabriquées industriellement, qui sont toutes identiques. Néanmoins, nous devons également être en mesure de garantir un effet thérapeutique pour les cellules. Grâce au soutien de la Fondation Gelbert, les groupes de recherche OpEx, à Genève, et du Leibniz-IPHT, en Allemagne, vont pouvoir développer de nouvelles technologies de contrôle de la qualité afin que ces thérapies avancées puissent faire partie de la routine clinique.
Le contrôle qualité des thérapies géniques et cellulaires a évolué à partir de méthodes de laboratoire. Peu adapté au contexte clinique, il reste laborieux et conduit à la destruction de nombreuses cellules thérapeutiques. C'est pourquoi il faut tester un échantillon du médicament cellulaire qui ne sera pas administré ultérieurement au patient, ce qui peut poser un problème en raison du caractère unique de chaque cellule. « précisément les cellules – le médicament – qui sont administrées au patient, juste avant l'administration», souligne Gabriele Thumann. « Il faut dont être rapide, efficace et surtout que ce contrôle ne détruit pas le médicament cellulaire, tout en garantissant la fiabilité et la qualité des cellules modifiées. »
Caractériser sans détruire
Pour ce faire, l’équipe travaille au développement d’une technologie innovante basée sur la spectroscopie Raman. « Cette méthode permet en effet d’observer et de caractériser la composition moléculaire et la structure externe d'une cellule individu sans le détruire », détaille Martina Kropp. « Déjà utilisée en tissue fixée des analyses de laboratoire, il n’a encore jamais fait ses preuve en médecine personnalisée et des cellules vivantes. »
Dans un premier temps, la viabilité des cellules sera évaluée à l'aide d'un produit cellulaire issu de la thérapie génique cellulaire non virale mise au point par le groupe OpEx pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge. « Avec une analyse rapide et fiable des cellules vivantes, notre approche vise à rendre ces thérapies accessibles à toutes et tous, et à réduire le scepticisme du public à l'égard de ces thérapies », indiquent les scientifiques. « Son potentiel thérapeutique est vraiment exceptionnel. »
7 avr. 2025